نجات یک فرشته

دوشنبه ۲۴ مرداد ۱۴۰۱  شماره ۱۶۰۶

درباره بیماری «اس.ام.ای» و درمان آن به بهانه انتشار خبر نیاز یک کودک اراکی مبتلا به این بیماری به کمک خیرین برای تامین هزینه تزریق رایگان داروی «زولژنسما» در قطر

مادر آوا فرشته کوچک مبتلا به بیماری «اس.ام.ای» می‌گوید: از طریق قرعه‌کشی برنده جهانی دریافت آمپول رایگان «زولژنسما» شدیم، اما برای رفتن به قطر و تزریق این آمپول نیازمند کمک مردم و خیرین هستیم، تا با تزریق آن دخترم از مرگ نجات یابد.
به گزارش وقایع استان به نقل از فارس، نگاهم که به چشمانش افتاد، سر تا پای وجودم با دلهره پیوند خورد، وای خدای من! مادر در سنگینی دوری از این فرشته خواهد مُرد. نگاه نگران مادر چشمانم را گریزی زد، «اگر نتوانیم آمپول بزنیم، آوا تا یک سال دیگر زنده نخواهد بود».
خودم را دقایقی جای او گذاشتم، مادری با دست خالی و دخترکی بیمار، که بند دلش را ثانیه به ثانیه می‌بُرد! یاد اولین باری که مادر شدم افتادم، تازه فهمیدم بند دل پاره شدن یعنی چه! و حال می‌بینم مادر آوا بند دلش ثانیه به ثانیه می‌بُرد و دوباره پیوند می‌خورد.
کاش می‌شد نفس نکشید تا اکسیژن برای آوا کم نیاید، دم و بازدم‌هایم را کمتر می‌کنم تا هوا بیشتر باشد!
تصورش هم سخت است پاره تنت که با پوستی سفید، موهای خرمایی و چشمانی رنگی همچون عروسکی نقاشی شده، مقابل چشمانت برای زنده ماندن تمنای نفس کند! و تو حتی نتوانی هوا را لمس کنی!
خبر تلخ ابتلای آوای کوچک به بیماری اس‌.ام.‌ای در تمام شهر پیچیده و نیاز خانواده آوا به کمک مردم برای نجات این فرشته کوچک از مرگ، دهان به دهان می‌چرخد و این بار رسالت من شد که این خبر را نشر دهم تا خیرین برای نجات آوا یک یا حسین دیگر سر دهند. مادر کلامی جز اشک نمی‌گوید، گریه‌های گاه و بیگاهش قطع نمی‌شود، آوا دقایقی چشمانش را به چشمانم دوخت و زنده ماندن را تمنا کرد، بوسه‌ای مهمان دست‌های کوچکش کردم و شفایش را از خدا طلبیدم.
آوای کوچک از بدو تولد به دلیل ابتلا به بیماری نادر اس.ام.ای یک سال از عمرش را در کنجی از خانه ۷۰ متری پدربزرگ سپری کرده و برای باقی عمرش دست نیاز به سوی مردم وطنش دراز کرده تا پدر و مادرش را در تامین هزینه سفر به قطر برای دریافت آمپول «زولژنسما» که قرار است به صورت رایگان به او تزریق شود، یاری دهند.
پدر آوا که به دلیل درگیر بودن به بیماری فرزندش کار خود را از دست داده، در مورد بیماری اس ام ای می‌گوید: بیماری اس. ام.ای یک بیماری‌ نادر عصبی و عضلانی است که قدرت ماهیچه‌های کودک را تحلیل می‌برد و اگر آمپول آن به موقع تزریق نشود جان بیمار را خواهد گرفت.
رنجبر با بیان اینکه بیماری آوا از تیپ یک اس.ام.ای است، می‌افزاید: آوا مردادماه سال گذشته متولد شد و آزمایش‌های قبل از تولدش هیچ مشکلی نداشت، اما بعد از گذشت ۶ ماهگی متوجه شدیم هیچ حرکتی ندارد و با آزمایشات فراوان پی به بیماری او بردیم.
وی با اشاره به هزینه‌های هنگفت درمان این بیماری می‌گوید: تاکنون دو نوبت شربت ریسدپیلام با کمک ۲۰۰ میلیون تومانی مردم و خیرین برای درمان آوا تهیه کردیم، اما برای درمان قطعی دخترم نیاز به آمپول زولژنسما است که جهانی و قیمت آن ۲ میلیون و ۲۰۰ یور معادل ۷۰ میلیارد تومان است.
رنجبر با بیان اینکه با ثبت نام از طریق انجمن بیماران «اس.ام.ای» نام آوا به عنوان برنده جهانی دریافت رایگان آمپول زولژنسما انتخاب شده و برای دریافت این آمپول باید به کشور قطر سفر کنند، اظهار می‌کند: برای هزینه‌های سفر و سه روز بستری شدن اجباری در بیمارستان و اقامت در کشور قطر به ۵۰۰ میلیون تومان پول نیاز داریم که تاکنون نیمی از آن از طریق کمک‌های مردمی تامین و امروز ۵ هزار دلار آن به حساب بیمارستان واریز شده و برای تامین مابقی آن بازهم نیاز به کمک خیرین داریم.
پدر آوا با بیان اینکه آمپول زولژنسما هر دو ماه یک بار از طریق قرعه‌کشی جهانی و از سوی یک شرکت تولیدی خارجی به صورت رایگان به چند بیمار محدود به صورت رایگان تزریق می‌شود، می‌گوید: کمتر از یک ماه دیگر برای دریافت این آمپول زمان داریم و اگر نتوانیم هزینه را تامین کنیم …
وی بیان می‌کند: دخترم به دلیل ابتلا به معلولیت شدید جسمی حرکتی از مددجویان تحت حمایت بهزیستی است مردم و خیران می‌توانند کمک‌های نقدی خود را به شماره مشارکت‌های مردمی بهزیستی شهرستان اراک به شماره ۶۳۶۷۹۵۷۰۷۵۰۵۴۰۹۳ و یا شماره حساب ۴۱۵۱۰۳۴۵۴۱۵۱۰۲۴۲ واریز و رسید آن را به واحد مشارکت‌های مردمی تحویل دهند.
پدر آوا می‌گوید: به دلیل رسیدگی به امور درمان دخترم از کار بیکار شده‌ام و در حال حاضر مسافرکشی می‌کنم، از مردم و خیرین خواهش دارم برای نجات دخترم از مرگ ما را یاری کنند تا بتوانیم هزینه‌های سفر به قطر و دریافت آمپول نجات بخش را تامین کنیم.

بیماری «اس.ام.ای» و درمان آن
بیماری اس ام ای آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) گروهی از بیماری های ژنتیکی است که به نورون های حرکتی آسیب رسانده و آن ها را از بین می بــرند. نورون های حرکتی نوعی سلول عصبی هستند که در نخاع و قسمت پایینی مغز (ساقه مغز) قرار دارند. این سلول ها حرکات عضلات ارادی بدن در دست ها، پاها، صورت، قفسه سینه، حلق و زبان را کنترل می کنند.
به موازات از بین رفتن نورون های حرکتی، ماهیچه های بدن شروع به ضعیف شدن و تحلیل (آتروفی) می کنند. درگیری عضلات در این بیماری پیشرونده بوده و با گذشت زمان بدتر می شود و می تواند بر صحبت کردن، راه رفتن، بلع و تنفس تأثیر بگذارد. توانایی ذهنی و شناختی این بیماران نرمال است.

آتروفی عضلانی نخاعی چه انواعی دارد و طول عمر و علایم آن ها چیست؟
انواع مختلفی از SMA وجود دارد که بر اساس شدت علایم و زمان شروع آن تقسیم می شوند:
نوع یک
در این حالت بیماری Werdnig-Hoffman یا SMA با شروع نوزادی نیز نامیده می شود، شدیدترین و شایع ترین فرم بیماری است. نوزادان مبتلا به این نوع بیماری معمولاً قبل از ۶ ماهگی علائم بیماری را بروز می دهند. در موارد شدیدتر، علائم حتی قبل (نوع صفر) یا بلافاصله پس از تولد ظاهر می شود. نوزادان ممکن است در بلع و تنفس مشکل داشته باشند و توانایی حرکت چندانی نداشته باشند. این نوزادان حتی توانایی نشستن مستقل را بدست نمی آورند و اغلب دچار کوتاه شدن مزمن عضلات یا تاندون ها (کنتراکچور) می شوند. بدون درمان، بسیاری از کودکان مبتلا به این نوع بدلیل نارسایی تنفسی قبل از ۲ سالگی می میرند.
نوع دو
یک نوع متوسط تا شدید SMA است که به نام بیماری Dubowitz هم خوانده می شود. حدود ۲۰ درصد بیماران، مبتلا به این فرم هستند که شدت آن نسبت به نوع یک کمتر است. معمولاً اولین بار علایم بین ۶ تا ۱۸ ماهگی بروز می کند. اکثر کودکان مبتلا به این نوع توانایی نشستن بدون کمک را (البته با تاخیر) بدست می آورند اما قادر به ایستادن و راه رفتن نخواهند شد. انحراف ستون فقرات (اسکولیوز)، اختلال بلع و تنفس نیز بتدریج در این بیماران ظاهر می شود. این گروه از بیماران معمولاً تا نوجوانی یا جوانی زندگی می کنند.
نوع سه
در این حالت SMA جوانی یا بیماری Kugelberg-Welander نیز نامیده می شود، حدود ۳۰ درصد موارد بیماری را شامل می شود و خفیف ترین نوع بیماری SMA در کودکان است. علائم بیماری معمولاً بعد از ۱۸ ماهگی ظاهر می شود. کودکان مبتلا به این نوع می توانند خودشان راه بروند اما ممکن است در دویدن، بلند شدن از روی صندلی یا بالا رفتن از پله ها مشکل داشته باشند. با پیشرفت بیماری، بسیاری از این بیماران توانایی ایستادن یا راه رفتن مستقل را از دست می دهند و بر روی ویلچر قرار می گیرند اما اغلب دچار اسکولیوز (انحراف ستون فقرات) و نارسایی تنفسی نمی شوند. با درمان، اکثر کودکان مبتلا به این نوع، طول عمر طبیعی خواهند داشت.
نوع چهار
این نوع از بیماری اس ام ای نادر (کمتر از ۵ درصد موارد) و اغلب خفیف است. علائم بیماری معمولاً بعد از ۲۰ تا ۳۰ سالگی ایجاد می شود. علائم شامل ضعف خفیف تا متوسط عضلات پا، لرزش و مشکلات خفیف تنفسی است. علائم به مرور زمان بدتر می شوند اما اکثر بیماران توانایی راه رفتن مستقل را حفظ می کنند. افراد مبتلا به این نوع SMA طول عمر طبیعی دارند.

علت بروز بیماری اس ام ای یا آتروفی عضلانی نخاعی چیست؟
بیشتر انواع SMA به دلیل تغییر در ژن SMN1 بر روی بازوی بلند کروموزوم شماره ۵ ایجاد می شود. این ژن مسئول ساخت پروتئینی است که نورون های حرکتی برای زنده ماندن و عملکرد نرمال به آن نیاز دارند. اما زمانی که بخشی از ژن SMN1 وجود نداشته یا غیرطبیعی باشد، پروتئین کافی برای نورون های حرکتی در دست نیست که منجر به از بین رفتن نورون های حرکتی خواهد شد.
اکثر مردم دو نسخه از ژن SM1 دارند که هر کدام از یکی از والدین به ارث می رسد. بیماری SMA معمولاً تنها زمانی اتفاق می افتد که هر دو نسخه دارای ژن آسیب دیده باشند. به عبارت دیگر، نحوه توارث این بیماری اتوزوم مغلوب است. در نتیجه، اگر تنها یک نسخه غیرطبیعی باشد، معمولاً علامتی وجود نخواهد داشت.
برخی از انواع کمتر شایع SMA ممکن است در اثر آسیب ژن های دیگر ایجاد شوند. میزان بروز این بیماری ۴ تا ۱۰ مورد در هر صد هزار تولد زنده تخمین زده می شود اگرچه مواردی که حامل تنها یک نسخه ژنی معیوب هستند بسیار بیشتر است.

بیماری آتروفی عضلانی نخاعی یا اس ام ای چگونه تشخیص داده می شود؟
در هر شیرخواری با ضعف یا شلی عضلانی غیرقابل توجیه باید بیماری SMA را مدنظر داشت. شرح حال دقیق و معاینه بالینی، پزشک را به آتروفی عضلانی نخاعی مشکوک می کند. برای تــایید تشخیص از تست های ژنتیک مولکولی استفاده می شود.
نوار عصب و عضله و همچنین بیوپسی (نمونه برداری) از عضله نیز از ابزارهای تشخیصی مفید این بیماری هستند که البته، با در دسترس بودن تست ژنتیک، کمتر مورد استفاده قرار می گیرند. در نوار عضله شواهد تغییرات نوروژنیک با فعالیت خود بخودی عضلانی ثبت می شود.
در حال حاضر، در برخی کشورها بیماری SMA جزو پانل غربالگری نوزادان است.
در مواردی که سابقه خانوادگی از این بیماری وجود دارد، امکان تشخیص پیش از تولد در دوران جنینی وجود دارد. برای این کار از آمنیوسنتز یا در برخی موارد نمونه برداری از پرزهای کوریونی (CVS) برای گرفتن نمونه آزمایش استفاده می شود.

آیا بیماری اس ام ای (SMA) درمان دارد؟
درمان های موجود برای این بیماری در دو دسته قرار می گیرند:
۱٫درمان های حمایتی
اقدامات توانبخشی شامل فیزیوتراپی، کاردرمانی برای کمک به بهبود وضعیت و تحرک مفاصل. این درمان ها همچنین ممکن است جریان خون را بهبود بخشد و ضعف و آتروفی عضلانی را کاهش دهد. گفتار درمانی نیز به مشکلات صحبت کردن، جویدن و بلع این بیماران کمک می کند.
وسایل کمکی مانند انواع عصا، بریس، اورتوز و صندلی چرخدار برای کمک به افراد مستقل تر.
تغذیه خوب و رژیم غذایی متعادل برای کمک به حفظ وزن و قدرت عضلانی. برخی از افراد ممکن است به لوله تغذیه نیاز داشته باشند تا تغذیه مورد نیاز خود را دریافت کنند.
حمایت تنفسی برای افرادی که ضعف عضلانی در گردن، حنجره و قفسه سینه دارند. حمایت تنفسی ممکن است شامل دستگاه هایی برای کمک به تنفس در طول روز و جلوگیری از آپنه خواب در شب باشد. برخی از افراد ممکن است نیاز به ونتیلاتور داشته باشند.
۲٫درمان های تغییر دهنده سیر بیماری
درمان های تغییر دهنده سیر بیماری که برخی داروها نظیر nusinersen, onasemnogene abeparvovec, risdiplam را شامل می شود که البته در حال حاضر این نوع از داروی اس ام ای در ایران (و بسیاری از کشورهای دیگر) در دسترس نیستند.
برای شیرخواران زیر دو سال که برای تنفس وابسته به ونتیلاتور نیستند، مصرف هر کدام از این سه دارو (اگر در دسترس باشند) پیشنهاد می شود. برای کودکان بالای دو سال و بزرگسالان با علایم متوسط بیماری، یکی از دو داروی nusinersen یا risdiplam توصیه می شود.
داروی nusinersen به صورت تزریق داخل نخاعی است که یک دوره اولیه درمان ۸ هفته ای دارد که با تزریق هر ۴ ماه یک بار ادامه می باید.
داروی onasemnogene به صورت یک بار تزریق وریدی است و risdiplam به صورت شربت است که روزانه با سرنگ به کودک داده می شود.
اثربخشی این داروها اندک (modest) بوده اما برای این بیماری که در صورت عدم درمان به مرگ زودرس کودک منجر می شوند، نور امیدی هستند. البته کودکان یا بزرگسالان وابسته به ونتیلاتور، دچار تغییرات شدید مفصلی یا اسکولیوز یا آن ها که از لوله برای تغذیه استفاده می کنند، ناتوان تر از آنی هستند که از این درمان ها سود ببرند. متاسفانه این داروها بسیار گرانقیمت هستند.

مانع تراشی برای تامین داروهای بیماران SMA
«SMA» بیماری عجیبی است و درمان آن هزینه کمرشکنی دارد. بیماری که در کودکان موجب مرگ و در بزرگسالان فلجی کامل را به همراه می‌آود. SMA یک بیماری ژنتیکی پیش رونده است که پس از بروز در گروه‌های مختلف موجب تحلیل عضلانی می‌شود. نوزادانی که در بدو تولد دچار این بیماری می‌شوند، معمولا اگر درمان نشوند تا دو سالگی فوت می‌کنند و بچه‌هایی که در سن‌های بالاتر دچار این عارضه می‌شوند به مرور عضلات آنها تحلیل می‌رود و تا زمان درمان ویلچر‌نشین خواهند شد و به مراقبت‌های خاص با تجهیزات گران قیمت نیاز دارند. به بیان دیگر طعم شیرین قد کشیدن برای والدین دارای کودک SMA معنا ندارد، روزگارشان رنگ ترس به خود گرفته، ترس از دست دادن فرزندشان، سیر ابتلا به این بیماری، پیش رونده و میزان مرگ و میرش در مدت سه سال حدود ۵۰ درصد و در مدت ۶ سال نزدیک به صد در صد است.
نکته جالب درباره این بیماری ژنتیکی که تا چند سال پیش آنقدر نادر بود که دارویی برای درمان قطعی آن ساخته نشده بود، در سال‌های گذشته شیوع بسیاری پیدا کرده و طبق اعلام کارشناسان، حدود ۳ درصد از جمعیت کشور را به خود اختصاص می‌دهد، این درحالی است که جمعیت افراد مبتلا به تالاسمی که یکی از بیماری‌های ژنتیکی است، حدود چهاردرصد برآورد شده. در این میان، آنچه که این بیماری را رنج‌آور و سخت کرده است، هزینه‌های کمرشکن سه نوع دارو درمان است که در سبد خرید وزارت بهداشت و دولت نیست و در سه سال گذشته بیش از صد کودک در کشورمان به دلیل نبود دارو فوت کردند. چندی پیش کمپینی برای کمک به دختر کوچکی به نام دالارا که مبتلا به sma بود، برای تهیه دارویی گران قیمت به راه افتاد که شاید به درمان او کمک کند، اما هزینه‌های سه نوع داروی درمان این بیماری به قیمت دلار میلیاردی برآورد شده است. در حال حاضر سه دارو برای این بیماری در دنیا وجود دارد. اسپینرازا (SPINRAZA)، زولژنسما (ZOLGENSMA) و شربت ریسدیپلام. چنانچه کودک تیپ یک آمپول زولژنسما را قبل از اتمام دوسالگی تزریق کند، تقریبا درمانش کامل می‌شود، اما متاسفانه قیمت این آمپول ۲ میلیون و ۱۲۵ هزار دلار است. یک داروی دیگر آمپولا سپینرازا (اولین داروی کشف شده برای این بیماری) ۶ تزریق در سال اول دارد و سال‌های بعد باید ۳ تزریق صورت بگیرد و این تزریق‌ها تا پایان عمر یعنی تا زمانی که بیمار زنده است باید انجام شود. هزینه این آمپول در سال اول ۷۵۰ هزار دلار و سال های بعد ۳۷۵ هزار دلار برای هر بیمار تمام می‌شود، اما امید به بهبودبخشی برای بیمار به همراه می آورد و باعث می‌شود سختی‌های نگهداری بیمار برای خانواده‌ها کمی کاهش پیدا کند. شربت ریسدیپلام که سومین داروی کشف شده برای این بیماری است و باعث بهبودی در بیماران می‌شود، برای یک کودک سالانه ۱۰۰ هزار دلار و برای یک بزرگسال سالانه ۳۵۰ هزار دلار هزینه دارد.
با این حال طی چندماه گذشته خانواده‌ها و اعضای انجمن SMA در مقابل وزارت بهداشت دست به اعتراض زدند. آنها به بدعهدی مسئولان وزارت بهداشت در رابطه با قول تأمین داروی مورد نیاز بیماران SMAاعتراض داشتند. اما آیا دولت توان تامین داروهای این بیماری را دارد، زمانی این سوال را از سعید اعظمیان، مدیر کمپین بیماران SMA جویا می‌شویم، پاسخش یک «بله» قاطع است، او در این رابطه به «آرمان ملی» می‌گوید: « ظاهرا کمک به بیماران این نوع بیماری در دستور کار وزارت بهداشت نیست و هزینه‌ای بابت تجهیزات گران قیمت از جمله کیت‌هایی که ۲۰۰ تا ۳۰۰ میلیون به صورت ماهیانه نیاز داریم، پرداخت نمی‌کند. البته به‌صورت ماهانه یک بسته جزئی برای بیماران در نظر گرفته می‌شود، که اصلا کفاف هزینه‌های خانواده‌ها را نمی‌دهد. به همین دلیل، حدود سه سال پیش بیش از ۱۰۰ کودک فوت کردند. این آماری است که ما در اختیار داریم و چون وزارت بهداشت اجازه ملی شدن رجیستری این بیماران را نمی‌دهد، بیماری این افراد کلا نادیده گرفته می‌شود.
وی در ادامه افزود: مهمترین کاری که وزارت بهداشت می‌تواند انجام بدهد پیشگیری از تولد بیماران جدید است. با وجود پیگیری ما این وزارتخانه حتی حاضر نیست در حد یک اطلاع رسانی برای پیشگیری و غربالگری اقدام کند. اگر بدون اطلاع از این بیماری یک مادر به آزمایشگاه برود، از او تست SMA نمی‌گیرند چون تعداد زیادی از بیماری های ژنتیکی وجود دارد و نمی‌توانند برای همه این آزمایش را انجام بدهند. همچنین تست SMA می‌تواند از بروز این بیماری پیشگیری کند و فرد متوجه می‌شود که این بیماری را دارد یا خیر. در کشور ما به‌طور میانگین از هر چهل نفر، یک نفر این بیماری را دارد و دو تا سه درصد جامعه ما ناقل این بیماری هستند و این موضوع می‌تواند احتمال تولد این بیماران را بالا ببرد.
مدیر کمپین بیماران SMA در ادامه با اشاره به اینکه تا چند سال پیش هیچ درمانی برای این بیماری وجود نداشت تا اینکه یک شرکت آمریکایی توانست راه درمانی برای این بیماران ارائه کند که اثر بخشی خوبی داشت، می‌افزاید:‌ در یک سال و نیم گذشته داروی درمان کننده قطعی برای بیماران زیر دو سال به بازار آمده و امروز مورد استفاده حدود ۶۰ کشور قرار می‌گیرد. قبلا قیمت این دارو‌ها بسیار بالا بود با زیاد شدن این دارو‌ها در بازار، قیمت‌ها بسیار کاهش پیدا کرده، ولی بازهم وزارت بهداشت زیر بار تامین این داروها نمی‌رود. ما در این رابطه تجمعات پرشماری داشتیم و آخرین تجمع ما دو روز پیش روبه‌روی وزارت بهداشت بود. یکی از مشاوران عالی مسئول پیگیری این موضوع شده و ۴ ماه جلسات متعدد با متخصصین و شرکت‌های دارویی، بنیاد‌های خیریه و بیمه‌ها برگزار کردند. شرکت‌های دارویی خارجی حاضر شدند داروی یک چهارم بیماران ما را به صورت رایگان به مدت دو سال تامین کنند و قیمت‌های خود را بسیار پایین آوردند، اما زمانی‌که بیمه‌ها متوجه شدند با واردات این دارو بسیاری از هزینه‌ها و یارانه‌های پنهانی که در بیمارستان ها به بیماران در زمان بستری داده می‌شود، کاسته خواهد شد چوب لای چرخ واردات این دارو گذاشتند. بستری مبتلایان به SMA بسیار طولانی است و به‌عنوان مثال یکی از بچه‌ها چهار ماه در آی سی یو بستری شد و حدودا قیمت آزاد هــزینه بستری او ۱۹۳ میلیون تومان شد. گزارشاتی به وزیر ارائه شده و نمکی دستور بررسی مجدد به سازمان غذا و دارو داده‌اند، اما متاسفانه نامه ایشان هنوز روی میز است و اقدامی صورت نگرفته و این دلیل آخرین تجمع ما بود. در نهایت سازمان غذا و دارو به ما قول دادند، که ظرف مدت یک هفته آینده، جلسه داشته باشند و از شرکت‌های دارویی اقدامات لازم صورت بگیرد.
سعید اعظمیان در ادامه به قیمت دارو‌ها اشاره دارد که برای هر کشوری و نسبت به سرانه درآمد آن مرتبط است، او در پایان صحبت‌هایش خاطرنشان کرد: قیمت داروهای بیمای SMA بر اساس بازار پایه آمریکا در نظر گرفته می‌شود و در هر کشوری قیمت‌های متفاوتی دارد. مثلا برای ایران که از تولید ناخالص ملی پایینی برخوردار است، قیمت‌ها به شدت افت می‌کنند. در این میان برخی می‌خواهند که وزارت بهداشت را فریب دهند که به‌جای اعلام این رقم، قیمت‌های بازار آمریکا را ملاک قرار می‌دهند درحالیکه قیمت‌ها برای کشور ما پایین‌تر است.
با توجه به گرانی این دارو تولیدکنندگان آن تصمیم گرفتند که با قرعه کشی دارو را در اختیار بیماران در سراسر جهان قرار دهند. فرآیند قرعه‌کشی برای اهدای رایگان این دارو در جهان هر از چند گاهی برگزار می‌شود و دارو به بیماران زیر دو سال اهدا خواهد شد. آنها که در قرعه‌کشی برنده نمی‌شوند، نام‌شان در فهرست بیماران نیازمند می‌ماند تا وقتی که دیگر از نظر سنی و پزشکی نیاز به این داروی گران دو میلیون دلاری نداشته باشند.